幫助中心 | 我的帳號 | 關於我們
進階搜尋
car

同類熱銷排行榜

最近瀏覽的商品

藥物真實世界研究(從真實世界數據到真實世界證據)(精)

  • 作者：編者:陳平雁//陳傑|責編:王連芬
  • 出版社：中國醫藥科技
  • ISBN：9787521455496
  • 出版日期：2025/11/01
  • 裝幀：精裝
  • 頁數：530
人民幣：RMB 198 元      售價：元
放入購物車
加入收藏夾
內容大鋼
    本書系統地介紹了藥物臨床研發領域的真實世界研究，即如何從真實世界數據到真實世界證據的研究過程，主要包括真實世界數據的來源、適用性評價、數據治理和管理、數據的基礎建設（如疾病登記和疾病自然史），真實世界證據的監管決策適用範圍及證據的充分性評價，真實世界研究設計和方案制定，真實世界研究的因果推斷的概念框架和統計分析，真實世界研究中的偏倚及其定量分析，真實世界研究相關的臨床評價結局及其患者報告結局測量工具的使用和研發，真實世界研究在相關領域的應用（如安全性評價、藥物經濟學評價、中藥臨床研發、精準醫學、疫苗研發等），以及真實世界證據支持藥物監管決策在中國、美國、歐盟和日本的大量實踐案例。
    本書以藥物臨床研發相關領域的專業人員為主要對象，涉及的學科和崗位包括但不限於：策略制定、臨床醫學、醫學事務、生物統計、數據科學、真實世界研究／真實世界證據、藥學、藥物經濟學、流行病學、數據管理、數據系統與平台建設、註冊與市場准入，以及在讀研究生等。本書以中國國家藥品監督管理局發布的真實世界研究相關指南為準繩，較少涉及複雜的統計計算與推斷，內容實用，通俗易懂，實操性強，對基於真實世界研究路徑的藥物臨床研發具有重要的指導意義。
    本書可以作為藥物臨床研發相關領域的學習和培訓教材，也可以作為相關學科研究生培養的輔助教材。
作者介紹
編者:陳平雁//陳傑|責編:王連芬
目錄
第一章  概述
  第一節  什麼是真實世界研究
    一、真實世界研究相關定義
    二、真實世界研究與實效比較研究
    三、真實世界研究與觀察性研究
    四、真實世界數據與大數據
    五、藥物註冊研究與申辦者或研究者發起的研究
  第二節  為什麼要開展真實世界研究
  第三節  真實世界研究的基本思路
  第四節  國內外監管機構在法規或指南制定方面的進展
  第五節  真實世界證據支持藥物研發和監管決策的適用範圍
    一、為新葯註冊上市提供有效性和安全性證據
    二、為已上市藥物的說明書變更提供證據
    三、為藥物上市后要求或再評價提供證據
    四、基於人用經驗的中藥復方製劑等的臨床研發
    五、真實世界證據用於監管決策的其他應用
  第六節  真實世界研究因果推斷的概念框架
  第七節  真實世界研究面臨的挑戰與展望
    一、真實世界研究的共性問題
    二、真實世界研究各相關方所面臨的問題
    三、真實世界研究展望
第二章  真實世界數據
  第一節  真實世界數據的主要來源
    一、常見的真實世界數據來源
    二、真實世界數據應用面臨的主要挑戰
  第二節  真實世界數據的治理與管理
    一、個人信息保護和數據安全性處理
    二、數據提取
    三、數據清洗
    四、數據轉化
    五、數據傳輸和存儲
    六、數據質量控制
    七、真實世界數據治理計劃書
    八、真實世界數據治理報告
  第三節  真實世界數據標準與通用數據模型
    一、數據標準
    二、通用數據元素
    三、通用數據模型
  第四節  真實世界數據的適用性評價
    一、真實世界數據適用性評價框架
    二、真實世界數據適用性的基本概念
    三、源數據的適用性評價
    四、經治理數據的適用性評價
    五、資料庫適用性評價
  第五節  真實世界數據使用的合規性與安全性
    一、數據使用的合規性
    二、數據安全管理
    三、質量管理體系與質量評價
第三章  患者報告結局與臨床結局評價
  第一節  患者為中心的藥物研發

    一、患者為中心的藥物研發的概念
    二、患者為中心的藥物研發相關指南
    三、患者為中心的藥物研發的實踐
  第二節  臨床結局評價與相關終點
    一、臨床結局評價定義及其分類
    二、基於臨床結局評價的終點
  第三節  患者報告結局的概念和定義
    一、患者報告結局應用的進展
    二、患者報告結局的定義
    三、患者報告結局的重要特徵
    四、患者報告結局與PED和COA的關係
  第四節  患者報告結局測量量表的研發、改進和翻譯
    一、患者報告結局測量量表的研發
    二、患者報告結局測量量表的改進
    三、患者報告結局測量量表的翻譯和（或）文化調適
  第五節  患者報告結局測量量表的選擇與評價
  第六節  臨床研究中使用患者報告結局的考慮
    一、量表使用的授權許可
    二、選擇患者報告結局作為臨床研究終點
    三、研究方案和研究報告中有關量表的闡述
    四、量表的有效應答
    五、估計目標框架
    六、缺失數據
    七、多重性問題
    八、結果的解釋
    九、量表與問卷的區別
    十、PRO/ePRO的質量控制
    十一、真實世界研究中PRO/ePRO的使用
  第七節  電子化患者報告結局
    一、ePRO測量
    二、基於條目反應理論的ePRO的使用
    三、使用ePRO的注意事項
  第八節  其他需要關注的問題
第四章  疾病登記
  第一節  概述
    一、疾病登記的定義
    二、疾病登記的現狀
    三、登記數據的優勢與面臨的挑戰
  第二節  疾病登記數據在藥物註冊研究中的應用
    一、用於產生關鍵或補充臨床證據
    二、為臨床試驗設計提供依據
    三、作為單臂試驗的外部對照產生臨床證據
    四、用於疾病自然史研究
    五、用於藥品上市后安全性監測和（或）有效性評價
    六、用於藥物經濟學評價
    七、豐富臨床試驗的實施方式
    八、患者為中心的藥物研發的實施
  第三節  疾病登記的計劃與設計
    一、疾病登記的建立過程
    二、疾病登記計劃

    三、疾病登記設計
    四、結局變數
  第四節  疾病登記資料庫的構建
    一、系統
    二、通用數據元素
    三、疾病登記數據的獲取和錄入/導入
    四、數據管理/治理及質量控制
    五、資料庫成熟
  第五節  疾病登記資料庫的融合與擴展
    一、疾病登記資料庫融合的互操作性
    二、其他數據源的補充
    三、既往數據融合
    四、與其他登記資料庫融合
    五、疾病登記擴展
  第六節  疾病登記數據及其登記研究的評估
  第七節  數據安全與倫理
    一、數據安全
    二、數據使用的相關倫理
    三、人類遺傳資源的相關考慮
  第八節  使用疾病登記數據支持藥物研發的案例
    一、罕見病自然史研究
    二、臨床結局評價
    三、生物標誌物研發
    四、為臨床試驗設計提供參數
    五、作為單臂臨床試驗的外部對照
    六、補充RCT內部對照
    七、為臨床試驗招募患者
    八、用於上市后藥物的實效性評價
    九、用於上市后藥物安全性信號監測
  第九節  疾病登記資料庫的使用機制及較常見登記資料庫
    一、疾病登記資料庫的使用機制
    二、較常見的登記資料庫
第五章  真實世界研究的設計
  第一節  真實世界研究路徑的可行性
  第二節  臨床研究中的觀察性研究類型
  第三節  隊列研究設計
    一、隊列研究分類
    二、目標人群隊列
    三、因果推斷
    四、質量控制
  第四節  實效臨床試驗設計
  第五節  單臂研究設計
    一、研究組設置
    二、對照設置
    三、其他考慮
  第六節  模仿目標臨床試驗設計
    一、模仿目標臨床試驗概念和框架
    二、模仿目標臨床試驗的目的和特點
    三、開展模仿目標臨床試驗的若干考慮
    四、模仿目標臨床試驗的應用案例

    五、模仿目標臨床試驗和估計目標
  第七節  混合型研究設計
  第八節  真實世界研究的估計目標考慮
第六章  真實世界研究方案的制定
  第一節  方案摘要
  第二節  方案正文
    一、研究背景
    二、研究目的
    三、研究假設
    四、整體設計
    五、研究人群
    六、治療或干預
    七、研究終點
    八、基線變數及重要協變數
    九、觀察期/隨訪期與觀測/隨訪時間點
    十、數據治理或數據管理計劃
    十一、偏倚考慮
    十二、統計分析計劃
    十三、質量控制與風險控制
    十四、倫理
    十五、研究註冊
    十六、方案修訂
    十七、組織實施
第七章  真實世界研究常用統計方法
  第一節  因果效應的定義與識別
    一、因果效應的定義
    二、因果效應的識別
    三、因果路徑圖與變數選擇
  第二節  真實世界研究中的估計目標
    一、目標人群
    二、治療
    三、變數（終點）
    四、伴發事件及其處理策略
    五、群體層面匯總統計量
  第三節  描述性分析和非調整分析
  第四節  多變數回歸分析
  第五節  傾向性評分方法
    一、傾向性評分的定義與估計
    二、傾向性評分匹配
    三、逆治療概率加權
    四、傾向性評分分層
    五、均衡性評價
  第六節  疾病風險評分
  第七節  工具變數法
    一、工具變數的定義
    二、工具變數估計方法
  第八節  缺失數據考慮
  第九節  定量偏倚分析
    一、陰性對照方法
    二、借助外部信息進行定量偏倚分析

    三、E-value法
    四、偏倚公式法
    五、定量偏倚分析的良好實踐
  第十節  敏感性分析
第八章  真實世界研究中的偏倚及其控制
  第一節  偏倚的分類
  第二節  選擇偏倚
    一、入排標準所致偏倚
    二、非隨機抽樣偏倚
    三、數據治理所致偏倚
    四、倖存者偏倚
    五、無響應偏倚
    六、與住院機會相關的偏倚
    七、失訪偏倚
    八、病程偏倚
  第三節  信息偏倚
    一、診斷偏倚
    二、錯誤分類偏倚
    三、報告偏倚
    四、觀察者偏倚
    五、回憶偏倚
    六、缺失數據偏倚
  第四節  混雜偏倚
  第五節  真實世界研究中與時間相關的偏倚及其控制
    一、恆時偏倚
    二、潛伏期偏倚
    三、時間窗偏倚
    四、易感性衰減偏倚
    五、不可測時間偏倚
    六、原發病偏倚
    七、領先時間偏倚
  第六節  真實世界研究中與統計分析相關的偏倚及其控制
    一、結果驅動偏倚
    二、競爭風險偏倚
    三、碰撞偏倚
    四、稀疏數據偏倚
    五、重複替代偏倚和模型選擇偏倚
  第七節  偏倚的識別與評估
  第八節  偏倚的控制
第九章  真實世界證據的評價
  第一節  真實世界數據的評價
    一、數據來源
    二、數據系統與標準
    三、數據的相關性
    四、數據的可靠性
  第二節  設計的評價
    一、研究方案框架
    二、整體設計
    三、對照選擇
    四、數據治理計劃

    五、研究終點
    六、樣本量確定和Ⅰ類錯誤控制
    七、主分析計劃
    八、偏倚考慮
  第三節  實施的評價
    一、回顧性研究的數據初步適用性評估
    二、數據採集
    三、數據治理/管理過程
    四、方案變更
    五、統計分析過程的分組信息遮蔽
    六、實施過程的質量保障
  第四節  統計分析的評價
    一、統計分析計劃及其執行
    二、統計分析方法前提條件的滿足
    三、統計分析結果的正確性
    四、統計分析的充分性
  第五節  結果解釋的評價
  第六節  整體證據充分性的評價
    一、證據鏈的完整性
    二、證據的充分性
    三、整體證據的評價
第十章  真實世界研究中的藥物安全性評價
  第一節  藥物安全性數據
    一、臨床試驗安全性數據
    二、藥物自發不良事件報告系統
    三、疫苗不良事件報告系統
    四、VigiBase
  第二節  自發不良事件報告的統計分析方法
    一、比例報告率和相對報告風險
    二、經驗貝葉斯方法
    三、貝葉斯信號檢測方法
  第三節  基於似然比檢驗和相關的方法
    一、基於似然比檢驗的方法
    二、基於樹結構的掃描統計量
    三、機器學習和深度學習方法
  第四節  序貫檢驗法
    一、序貫概率比檢驗和條件最大序貫概率比檢驗
    二、最大和條件序貫概率比檢驗
    三、序貫廣義似然比檢驗
  第五節  案例——實效臨床試驗中特定不良事件監測
  第六節  目標最大似然估計
  第七節  總結
第十一章  基於真實世界數據的藥物經濟學評價
  第一節  真實世界數據在藥物經濟學評價中的應用
    一、藥物經濟學評價的基本框架
    二、真實世界數據在藥物經濟學評價中的應用場景
  第二節  藥物經濟學評價模型參數的真實世界數據來源
    一、臨床療效參數
    二、健康效用參數
    三、成本參數

    四、輔助模型構建所需的其他參數
  第三節  基於真實世界數據開展完整藥物經濟學評價的研究設計與分析方法
    一、研究設計
    二、統計分析方法
  第四節  基於真實世界數據的藥物經濟學評價研究案例
第十二章  疫苗的真實世界研究
  第一節  疫苗及其種類
  第二節  疫苗監管的政策和法規
  第三節  真實世界證據在加速疫苗部署的監管和公共衛生決策中的作用
    一、為已上市疫苗的說明書變更提供支持性證據
    二、為疫苗上市后要求或再評價提供證據
    三、真實世界證據用於支持疫苗監管決策的其他應用
  第四節  疫苗真實世界數據的主要來源
    一、預防接種安全監測系統
    二、評估預防接種覆蓋率資料庫
    三、綜合性資料庫
  第五節  疫苗真實世界研究設計與方案框架
    一、疫苗有效性的真實世界研究設計與評價
    二、疫苗安全性的真實世界研究設計與評價
  第六節  疫苗真實世界研究展望
    一、監管科學
    二、數據質量
    三、數據共享
    四、研究設計
    五、統計分析
第十三章  真實世界研究與精準醫學
  第一節  概述
  第二節  生物標誌物
    一、精準醫學中常用的生物標誌物
    二、生物標誌物的開發與驗證
  第三節  研究設計
    一、富集設計
    二、SMART設計
    三、主方案設計
  第四節  分析方法和應用
    一、模型引導的藥物研發的應用
    二、電腦模擬模型
    三、健康數字孿生體
    四、單細胞組學
  第五節  最優治療方案
    一、基本決策思想
    二、選擇最優治療方案的推導方法
    三、序貫決策方法
  第六節  展望
第十四章  中藥臨床研發的真實世界研究
  第一節  概述
    一、「三結合」審評證據體系
    二、人用經驗
    三、中藥復方製劑
  第二節  人用經驗信息

    一、處方來源與演變
    二、藥學關鍵信息
    三、臨床使用情況
    四、臨床實踐數據
  第三節  人用經驗信息的收集與整理
    一、人用經驗信息的初步評估
    二、人用經驗信息的收集整理計劃
    三、人用經驗信息的收集整理
    四、收集人用經驗信息需要關注的其他問題
  第四節  基於人用經驗的中藥復方製劑新葯臨床研發策略
    一、1.1類中藥復方製劑
    二、3.2類其他來源於古代經典名方的中藥復方製劑
    三、2.3類及上市后變更中藥復方製劑
  第五節  患者為中心的中藥臨床研發
    一、患者體驗數據用於發現中藥臨床價值優勢和定位
    二、符合中藥療效特點的臨床結局評價工具的應用與開發
  第六節  基於人用經驗的臨床研究評價
    一、有效性評價
    二、安全性評價
    三、獲益-風險評估
第十五章  疾病自然史研究
  第一節  概述
    一、罕見病藥物研發麵臨的挑戰
    二、疾病自然史研究的定義
    三、疾病自然史研究的意義
    四、疾病自然史研究相關監管指南
  第二節  疾病自然史研究方法
    一、疾病自然史研究類型
    二、疾病自然史研究的概念框架
    三、疾病自然史研究方案的制定
    四、疾病自然史研究的數據來源
    五、疾病自然史外對照的統計分析
  第三節  疾病自然史研究的應用
    一、支持罕見病藥物臨床研發的監管決策
    二、識別特定患者人群和富集人群
    三、優化研究設計
    四、識別和開發生物標誌物
    五、評估和研發臨床結局評價工具
    六、作為外對照數據
    七、在再生醫學中的應用
    八、為標準治療策略和疾病管理提供依據
第十六章  真實世界研究案例
  第一節  概述
  第二節  中國採用真實世界證據支持審評決策的案例
  第三節  美國FDA採用真實世界證據批准藥物的案例
  第四節  歐盟EMA採用真實世界證據批准藥物的案例
  第五節  日本PMDA採用真實世界證據批准藥物的案例
附錄1  辭彙
附錄2  中英文辭彙對照
附錄3  真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）

  • 商品搜索：
  • | 高級搜索
首頁│ 新手上路│ 客服中心│ 關於我們│ 聯絡我們│ Top↑│
Copyrightc 1999~2008 美商天龍國際圖書股份有限公司 臺灣分公司. All rights reserved.
營業地址:臺北市中正區重慶南路一段103號1F 105號1F-2F
讀者服務部電話：02-2381-2033 02-2381-1863　時間：週一-週五 10:00-17:00
　服務信箱：bookuu@69book.com 客戶、意見信箱:cs@69book.com
ICP證：浙B2-20060032